第八届粤港澳大湾区生物医药创新大会日前在广州举办。本届大会除了主会场，也设置了创新药研发与注册审评、CGT与IIT研发、中药现代化与国际化路径、数据治理、AI赋能新药研发、生物医药企业价值重塑六大分会场，中外生物医药企业代表与行业专家学者齐聚一堂。出席会议的佑音医药相关负责人向广州日报全媒体记者透露，其团队本月已在广州注册公司，重点开展基因编辑方向早期研发，加速先天性耳聋基因疗法上市步伐。

佑音医药CEO高璐透露，公司 OTOF 先天性耳聋基因疗法拿下中美双重监管背书，跻身全球遗传性耳聋基因治疗第一梯队，瞄准先天性耳聋的治疗新方案。听力损失并不罕见。大会上，高璐披露，全球超4.6亿人患有残疾性听力损失，先天性耳聋患者规模达2600万；国内患有残疾性听力损失患者约 7000 万，每年新增 3 万名先天性耳聋新生儿。长期以来，先天性耳聋无治疗药物，助听器、人工耳蜗仅能实现听力代偿，无法修复原生听觉，现有疗法接受度仅5%，临床空白巨大。

佑音医药核心管线 OTOF 基因治疗药物是国内首个获批IND批件的耳科基因治疗产品，也是本次路演的核心看点。该疗法创新采用双AAV载体拆分递送方案，解决OTOF基因片段过大、难以单载体包装的行业痛点，经外耳道内窥镜微创给药，相比传统人工耳蜗手术创伤大幅降低。相关单耳注射、双耳注射、序贯再给药、多中心临床研究等成果，先后登上《柳叶刀》《Nature》《Nature Medicine》等顶级医学期刊，多中心临床有效率达到90%，随访最长超3.5年，疗效稳定性得到验证。

监管层面，公司OTOF基因治疗产品是国内首批走“创新药临床试验 30 日审评通道”获批 IND 的项目，同时斩获 FDA 孤儿药认定、罕见儿科疾病认定以及IND批件，拿到中美双重背书。目前OTOF基因治疗已经落地全国9家三甲医院开展多中心临床应用，患者覆盖国内24个省份，同时接诊来自美国、韩国、印度等海外患者。复旦大学舒易来教授团队牵头联合全球46位专家制定和发布了首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识，确立了中国团队在该赛道的学术话语权。

管线布局上，佑音医药形成“先天性+后天性”听力损伤的矩阵布局。除OTOF管线外，公司推进最常见耳聋基因GJB2靶点的基因治疗药物开发；同步布局药物性耳聋小分子管线；同时自研微创内耳递送器械，计划推进临床转化，为基因给药提供配套硬件支撑，形成“药物+递送器械”协同的商业模式。

此前佑音医药已完成数千万元天使轮融资，并先后获得科技部重点研发计划、上海市生物医药专项等多项政策资金支持，叠加行业赛事奖项加持，为早期研发托底。

战略层面，佑音医药设置三阶段发展目标：1—3年加速核心靶点管线临床转化；4—8年搭建国际一流听觉药物研发平台，推出多款全球首创疗法；长期目标覆盖全谱系听觉障碍疾病，打造全球听觉健康解决方案龙头。

基因治疗是生物医药前沿赛道，眼科、神经系统罕见病已有多款产品落地，但耳聋领域商业化产品仍然稀缺。高璐介绍，目前佑音医药已在广州注册成立广州佑音知微生物科技有限公司，携手国转中心，落地大湾区，推进相关研究。

文/广州日报新花城记者：刘幸
广州日报新花城编辑：李光曼