在生物医药的浩瀚星空中，细胞治疗承载着人类攻克疑难重症的希望，而递送技术，则是决定这颗“希望之星能否真正落地”的关键一环。我国率先发现细胞内囊泡，为帕金森病、黄斑变性等疾病治疗提供全新递送载体。

今年初，我国科学家率先发现并系统性验证了细胞内囊泡（small Intracellular Vesicles，sIVs）技术，相关成果在国际顶级期刊《自然·生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表，并获《科学通报》（Science Bulletin）以研究亮点（Research Highlight）形式专题述评。文章指出，细胞内囊泡（sIVs）正在成为一种面向视网膜药物递送与神经保护的新型天然纳米载体。

2026年9月，广州日报新花城记者走进黄埔综合细胞库，专访了广州市瑞因生命科学研究院院长、瑞因医学（Goodwill Med）创始人兼CEO张旭。在他看来，sIVs的发现不仅是中国在细胞治疗赛道上的“先手落子”，更是中国生物医药源头创新走向世界舞台中央的标志性一步——它有望破解国际递送领域悬置多年的LNP专利封锁与AAV重复给药毒性难题，让世界看到“中国方案”的引领价值。

从外泌体到内囊泡：人类递送技术的又一次跨越

回望现代药学百年史，“如何把药物精准送到病灶”始终是横亘在科学家面前的一道难题。从化学药到生物大分子，从病毒载体到脂质纳米颗粒（LNP），每一次递送技术的更迭，都会带来一场治疗范式的革命。mRNA新冠疫苗的成功，让世界记住了LNP；基因疗法的突破，让AAV成为明星载体。但递送技术的“黄金时代”背后，隐藏着难以逾越的深层困局。

2026年1月13日，一篇论文在全球生物医药领域激起千层浪。瑞因医学首席领军科学家、天津市眼科医院副院长张晓敏教授团队，在国际顶级期刊《自然·生物医学工程》上发表了关于细胞内囊泡技术的突破性研究成果。这一研究，全球首次分离并定义了一种全新的细胞纳米药物——细胞内囊泡（sIVs）。它不仅在产量上远超传统外泌体（sEVs），更在修复再生、组织穿透力及载药能力上展现出惊人的潜力。

黄埔综合细胞库存储细胞的实验室

此项成果犹如一颗重磅炸弹，在细胞治疗领域掀起非凡回响。4月30日，国际知名期刊《科学通报》以研究亮点形式对该研究进行专题述评，明确指出：细胞内囊泡（sIVs）不仅是新型的无细胞治疗药物，同时也正在成为一种面向视网膜药物递送与神经保护的新型天然纳米载体。

这意味着，瑞因布局的细胞内囊泡技术，已经获得了国际高水平期刊和同行述评的双重关注，标志着我国在囊泡递送这一全球前沿赛道上，率先迈出了坚实的引领一步。

破解LNP与AAV双雄困局：内囊泡的代际突破

“sIVs解决的不是替代传统外泌体（sEVs），而是回答了LNP和AAV这两代主流递送技术共同未能回答的问题——如何让药物既进得去、又准得稳、还能反复用。”张旭说。

广州市瑞因生命科学研究院院长、瑞因医学（Goodwill Med）创始人兼CEO张旭

过去十年，外泌体（sEVs）被广泛视为可替代干细胞、成为生物递送载体的重要方向，但它始终面临关键成分不突出、杂蛋白难去除、产量偏低、载药效率和靶向性弱等瓶颈。与此同时，全球两大主流递送技术——LNP与AAV——的局限也在临床推进中日渐凸显。

其一，LNP面临“专利封锁+肝脾聚集”的双重枷锁。

Moderna、BioNTech/辉瑞、CureVac、Translate Bio等国际巨头几乎垄断了全球mRNA-LNP递送系统约65%的核心专利，后来者稍有不慎即触碰红线；技术上，LNP天然倾向在肝脏、脾脏富集，向心、肺、脑、眼等肝外组织的精准递送始终是全球未解难题。这意味着，谁能跳出LNP专利版图、突破肝脾靶向瓶颈，谁就有资格打开下一代递送技术的大门。

其二，AAV面临“高毒性+无法重复给药”的临床死结。

AAV病毒载体曾是基因治疗的明星，但临床反复证实：患者接受一次AAV治疗后体内即产生高滴度中和抗体，几乎不可能再次给药；高剂量暴露更会引发肝毒性、背根神经节毒性乃至致死性免疫反应。近两年，辉瑞、渤健、福泰等国际巨头相继终止或清空AAV管线，整个赛道正经历前所未有的寒冬。

而sIVs的横空出世，恰好在两条路径之外，为行业打开了第三扇门。

张旭介绍，sIVs来源于细胞内部天然运输系统，它不依赖化学合成（绕开LNP专利壁垒），也不依赖病毒包装（避免中和抗体与重复给药毒性）；同时凭借尺寸更小、组织穿透更深、天然生物相容性更高的特性，在肝脾以外的眼部、脑部等精细组织展现出独特的靶向能力。

黄埔综合细胞库实验室内工作人员在工作

内囊泡的五大维度优势

张旭说，这一发现不仅是多了一种新的囊泡，更是为细胞治疗领域带来了全新的设计逻辑。研究显示，内囊泡在多个关键维度表现出明显优势。

1. 产量更高。内囊泡的颗粒产量达到外泌体的10—20倍，蛋白含量达到20—40倍，制备时间缩短58%以上。

2. 稳定性更强。在37℃生理温度下，外泌体更容易出现形态受损，而内囊泡在同等条件下仍能保持稳定结构和颗粒数量。

3. 组织穿透更深。动物实验显示，内囊泡在眼部给药后能够更充分进入视网膜多层结构，组织分布范围远胜外泌体。

4. 载药能力更强。内囊泡装载雷帕霉素后，在包封效率、载药能力、视网膜递送和治疗效果上均全面超越外泌体载药体系。

5. 治疗效果更明确。MSC来源内囊泡在视网膜蓝光损伤和rd10视网膜退行性病变中，表现出更好的视网膜结构保护、视觉功能恢复、神经损伤修复、抗凋亡和抗炎反应效果。

因此，在张旭看来，内囊泡（sIVs）技术的意义，并不只是发现了一类新的囊泡。更重要的是：它让“囊泡来源”本身，从一个描述性标签，升级为可以影响递送能力、生物活性和治疗效果的关键变量。

黄埔综合细胞库实验室

外囊泡IND已获批 内囊泡上市近在咫尺

那么内囊泡可用于哪些领域的疾病呢？张旭表示，目前瑞因正联合多家医院，努力研发内囊泡在送药领域的优势，力求在帕金森病、黄斑变性等领域取得新的治疗方案突破。

帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，预计到2050年全球患者将达2520万，中国患者将达1050万、居全球首位。传统给药方式需穿透颅骨、突破血脑屏障方能抵达脑部病变部位，往往存在创伤大、靶向性差、副作用多等局限。而内囊泡作为一种新型的药物递送载体，凭借组织穿透力强、载药能力优、靶向性好等优势，无需开颅定向注射，只需通过简单的鼻喷装置，将含有特定成分的内囊泡药物喷入鼻腔，经嗅球通路绕过血脑屏障，将药物精准递送至脑部病变部位。

在年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗方面，内囊泡也带来了新的希望。AMD是全球中老年人不可逆性致盲的首要原因，预计2040年全球患者将达2.88亿，我国2050年患者将攀升至5519万。目前主流的抗VEGF疗法需将药物反复注入玻璃体腔，通常每4-8周一次，频繁的眼内注射给老年患者带来沉重负担，也常因依从性不佳导致视力不可逆下降。而内囊泡凭借更强的组织穿透力、更优的载药能力与天然生物相容性，能够更充分地携带药物进入视网膜多层结构，将药物精准递送至黄斑区。动物实验已证实，内囊泡在视网膜损伤和视网膜退行性病变模型中，表现出良好的视网膜结构保护、视觉功能恢复、抗凋亡和抗炎效果。

上述研究的突破，有望实现“安全、精准、长效”的中国方案。

值得关注的是，整个囊泡赛道的政策路径已被“点亮”。2026年7月6日，国内首个细胞外囊泡（外泌体）1类新药STX11101注射液正式获得国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，标志着我国囊泡类药物从实验室研究正式跨入注册临床转化阶段。

“外囊泡已经率先撞线，作为在产量、稳定性、穿透力、载药力上全面升级的‘二代产品’，内囊泡的注册路径已被清晰铺就——IND申报不再需要从零探索审评标准，上市脚步已近在咫尺。”张旭表示，瑞因致力于打造“人人可及”的创新技术平台。相较于传统的活细胞治疗，内囊泡属于无细胞治疗路径，不仅保留了细胞来源的活性成分和调节能力，还规避了活细胞进入体内后增殖不可控、批次差异大、制备和储运复杂等问题。更重要的是，内囊泡技术的成本大幅降低，未来产品上市后，价格将更为亲民，让更多的人能够享受到细胞治疗带来的福祉。

黄埔综合细胞库实验室一角

观点：细胞内囊泡（sIVs）是中国生物医药的“世界级答卷”

把sIVs放到全球坐标系中观察，它的意义远不止一项技术突破。

过去几十年，全球生物医药的原创叙事几乎由欧美主导——从重组蛋白到单抗，从mRNA到基因编辑，每一次范式跃迁的源头多在海外实验室。而这一次，细胞内囊泡的定义权、分离工艺的发明权、国际顶刊的首发权，均由中国团队率先掌握。论文以中国科学家为第一作者与通讯作者发表在《自然·生物医学工程》，研究已获5项中国发明专利授权，并完成PCT国际专利布局，构筑起清晰的全球知识产权护城河。

这与国家“十五五”医药工业规划的方向高度契合——到2030年，中国力争First-in-Class药物占全球比例不少于25%，生物医药研发应用稳居世界前列。截至2025年底，中国在研新药数量占全球33.7%，已跃居全球首位。在这一轮从“跟跑、并跑”走向“领跑”的历史进程中，sIVs正是中国从“Fast Follower”迈向“First-in-Class”的生动缩影。

黄埔综合细胞库还是一个科研基地

张旭认为，“sIVs不仅是First-in-Class技术，更是中国生物医药源头创新走向世界、参与全球规则制定的优秀代表。”它的价值体现在三个层面：

1. 对人类——全球超过2520万帕金森病患者及2.88亿年龄相关性黄斑变性（AMD）患者，都将因为这项中国技术获得被治愈的可能。每一次递送技术的突破，最终都会转化为千家万户病床边的一束光。

2. 对医学——它为核酸药物、蛋白药物、基因治疗产物提供了一种全新的递送范式，有望催生一整条“中国原创”的递送产业链，重塑全球细胞治疗与基因治疗的技术版图。

3. 对世界——当中国科学家能够定义一个新的囊泡类别、制定其质量标准、构建其专利体系，中国正在从全球生物医药规则的“追随者”转变为“共建者”。这不仅是一家企业的胜利，更是中国源头创新能力的世界级宣示。

张旭表示，相信在不久的将来，内囊泡（sIVs）技术将在更多疾病的治疗中发挥重要作用，中国方案将为人类健康事业带来新的曙光。

文/广州日报新花城记者：刘幸
图/广州日报新花城记者：骆昌威
视频/广州日报新花城记者：骆昌威、刘幸
广州日报新花城编辑：李光曼