79岁的王伯（化名）没想到，在脑梗导致左侧肢体偏瘫一年后，自己的手臂又能有力地抬起来了；29岁的克罗恩病患者张先生（化名）更没想到，折磨他两年的复杂性肛瘘，仅一次局部注射，两周后瘘口竟近乎闭合；61岁的陈姨（化名）被骨关节炎疼痛折磨，上下楼都艰难，接受膝关节腔内注射后，感觉“关节轻松了不少”；而那些被慢加急性肝功能衰竭推向生死边缘的患者，在常规治疗基础上增加一次静脉输注，部分人竟实现了肝功能的快速逆袭……

这些看似“奇迹”的转变，就发生在广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”）。依托国家赋予的“先行先试”政策，南沙医院正将一批在药物临床试验较成熟阶段的细胞与基因治疗产品提前用于有迫切需要的患者。其中，干细胞治疗在脑卒中后遗症、膝骨关节炎、克罗恩病肛瘘及慢加急性肝功能衰竭这四大领域的初步探索，已显露出改写传统治疗困局的曙光。

政策破冰：“先行先试”催生临床转化新速度

“这源于2023年底国家多部委支持南沙放宽市场准入的特别条款。”南沙医院院长戴奇山解释道，“符合条件的细胞治疗企业经备案后，其产品可以在像我们这样的三甲医院进行临床应用。这不同于漫长的药物上市之路，它为一些前沿技术提供了更早惠及患者的可能。”

戴奇山介绍，自2025年3月政策实质落地以来，医院已分批次引入多个项目。首批的β-地中海贫血基因治疗已使35例患者成功“出舱”；紧随其后的慢加急性肝衰竭干细胞治疗完成了8例。而第二批针对脑卒中、膝骨关节炎和克罗恩病肛瘘的间充质干细胞治疗项目，也已迅速启动，并完成了首批患者的初步治疗。

“我们不是盲目求快。”戴奇山强调，每个项目合作都经过医院伦理、学术委员会及上级部门的严格评审，选择与拥有较成熟产品的优质企业合作，并聚焦于医院自身的优势学科。“这是一种在政府指导下，企业研发生产、医院落地应用的创新转化闭环，目的是在可控风险下，探索解决疑难疾病的新路径。”

神经修复：79岁脑梗患者肌力改善的“信号”

对于脑卒中（俗称“脑中风”）后遗症患者，康复之路往往漫长而艰难。传统的药物和康复手段对于坏死的脑神经元修复能力有限。

南沙医院副院长、主任医师欧阳樱君分享了首例治疗患者王伯的情况。“这是一位脑梗一年后仍遗留左上肢抬举困难、行走拖步的老人。入院时NIHSS（卒中量表）评分为5分。”在完善评估并充分知情同意后，医疗团队为他进行了异体骨髓间充质干细胞静脉输注治疗，一个疗程共三次。

“两次输注后，他的评分降到了3分。”欧阳樱君说，“最直观的是上肢肌力有了恢复。同时，我们意外发现他脚上多年疼痛的鸡眼也在快速愈合，这提示干细胞可能通过全身性的免疫调节和修复机制发挥了作用。”她表示，干细胞并非“神药”，其疗效存在个体差异，但为卒中后遗症的治疗增添了新的希望。

神经内科主任医师叶海霞补充道：“这位患者口角歪斜也有所改善。我们选择的治疗窗口是卒中后一个月至三年内，且偏向症状相对较轻的患者，目的是帮助他们实现更好的功能恢复，甚至重返社会。”目前，该院已开始对第二例脑卒中患者进行治疗。

关节守护：为1.4亿骨关节炎患者寻找“置换”之外的方法

我国约有1.4亿膝骨关节炎患者，其中相当一部分最终可能面临关节置换。南沙医院骨科主任、主任医师王建炜介绍，他们开展的人脐带间充质干细胞关节腔内注射治疗，旨在早期干预，保护软骨，延缓或避免手术。

“目前治疗的两例女性患者，共同特点是疼痛严重影响日常生活，磁共振显示软骨磨损已达II-III期。”王建炜说，“第一位接受双膝治疗的患者，一个月后回访自述症状缓解，日常活动顺畅许多。第二位患者曾尝试过其他治疗方法但效果不理想，接受干细胞注射一周后，疼痛已有所减轻。”

骨科主任医师黎俊豪解释，间充质干细胞能分泌多种营养因子，具有抗炎和潜在的软骨修复作用。“我们的目标不是让严重磨损的软骨完全长回来，而是在退变早期进行干预，将其保护起来，稳住病情，最终目的是降低未来需要关节置换的比例。”

瘘管闭合：克罗恩病患者的“体面”新选择

克罗恩病是一种累及全消化道的顽固性炎症，约20%-30%的患者会并发肛瘘，且多为迁延不愈的复杂性肛瘘。传统手术如挂线或切开，极易损伤肛门括约肌，导致失禁风险。

“这位29岁的患者，肛瘘反复发作，非常痛苦。”普外科主任医师董栋介绍，他们采用的方式是在麻醉下，将人脐带间充质干细胞注射液精准注射到瘘管的内口及周围组织。“就像用一种‘生物胶水’去促进瘘管愈合，最大优势是避免了括约肌损伤。”

术后两周复查，患者张先生（化名）瘘管的内外口已闭合，渗液基本消失。“感觉挺好，之前那种疼痛和不适大大缓解了。”张先生表示。董栋指出，根据国内外前期研究数据，此类疗法对克罗恩病肛瘘的愈合率可达约90%。“对于可能需要反复面对肛瘘问题的克罗恩病患者，这提供了一个能保全肛门功能的新选择。”

肝衰阻击：为衰竭的肝脏争取“重生”时间

慢加急性肝衰竭病情凶险，死亡率高。传统人工肝支持治疗为有创操作且需反复进行。南沙医院消化内科主任、主任医师黄耀星介绍，他们探索的是异体骨髓间充质干细胞静脉输注疗法。

“我们的首例患者是不明原因肝硬化基础上发生的急性衰竭。输注干细胞后，两周内黄疸指数大幅下降，凝血功能明显改善，一个月后几乎回到了基础肝功能状态。”黄耀星介绍。截至目前，该院已累计完成8例治疗。

黄耀星分析其机制：“早期输注的干细胞，就像一支‘调解部队’，能阻断肝脏内的‘炎症风暴’，调节免疫紊乱，同时促进内源性生长因子分泌，为肝细胞修复和再生创造有利环境。”相较于传统人工肝治疗，干细胞治疗优势显著：仅需外周静脉输注，操作便捷；而人工肝需血管穿刺置管，属侵入性操作，且常需多次治疗。在疾病早期应用干细胞治疗，可有效避免患者转入ICU及接受人工肝等侵入性操作，显著缩短病程，疗效确切。他强调，治疗存在“窗口期”，在肝衰竭早期、基础肝功能尚可时应用，效果更为显著；对于终末期患者，则更多起到延长稳定期、争取生存时间的作用。“这为肝衰竭患者，尤其是等待肝移植的‘桥接’治疗，提供了新思路。”

戴奇山透露，第三批包括针对肺泡蛋白沉积症、戈谢病、血友病A等罕见病和难治病的细胞和基因治疗项目已在推进中。他坦言，目前所有项目均为自费，费用不菲，医院正积极协同各方，呼吁探索“医保+商保+慈善”的多方共付模式，以减轻患者负担。

“这是一片充满希望的‘朝阳产业’。”戴奇山说，“通过先行先试，我们希望能加速验证这些前沿技术的疗效与安全性，积累宝贵的真实世界数据，既为患者提供新的治疗选择，也为未来相关产品的正式上市和降低最终成本贡献力量。”

文、图/广州日报新花城记者：张青梅 通讯员：陈俊畅、曹思佳
广州日报新花城编辑：伍仞