2025年12月17日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了新一代心肌肌球蛋白抑制剂“星舒平®”（阿夫凯泰片）上市，用于治疗纽约心脏协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。该药在中国的获批时间早于美国与欧盟等全球其他国家与地区，实现了全新分子药物在中国的“全球首发”。

梗阻性肥厚型心肌病是一种可能引发猝死、心力衰竭等严重并发症的心血管疾病，患者常面临巨大的生理与心理负担。快速降低左心室流出道压差（LVOT-G）并改善症状是首要任务。

据悉，赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVOz）主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善等十项次要终点9。其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pV02水平较基线升高1.7mL/kg/min。

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示，“在《健康中国行动一心脑血管疾病防治行动实施方案（2023—2030年）》的全面推进下，我们正朝着控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标不断迈进近年来，对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，而本次阿夫凯泰片的获批将深化疗法创新对梗阻性HCM管理的助益。同时，我们仍在探索这一疗法的更多可能。”据了解，阿夫凯泰片与梗阻性HCM一线用药美托洛尔的头对头研究MAPLE-HCM研究已经完成并已取得阳性结果，有望为初始治疗开始的管理带来新选择。阿夫凯泰片针对nHCM患者的3期临床研究ACACIA-HCM也在进行中，有望满足更广泛的HCM患者的治疗需求。

近年来，国家药品监督管理局大力推动创新药审评审批全面提速，大幅加快“全球新”创新药在中国的上市，加快满足临床用药急需。阿夫凯泰片成为有力例证，以“中国速度”满足梗阻性HCM患者实现快速控制的紧迫需求。

文/广州日报新花城记者：陈庆辉
广州日报新花城编辑：麦晓颖