“今天出舱啦，感觉特别好，最开心的是以后都不用再输血了！”广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）的细胞与基因治疗中心病房内，刚刚出舱的小毅（化名）开心地表示。

广州日报新花城记者获悉，自今年6月“KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血”细胞与基因治疗项目落地以来，南沙医院已收治13例患者，其中6人已顺利出院。经过此项地贫基因治疗后康复的患者，无需再进行输血，能够恢复正常生活。

在南沙医院细胞与基因治疗中心的病房中，有两类家长：一类是在孩子出舱后，因孩子康复而十分感动的家长；另一类则是在焦急地在病房中陪伴孩子、等待入舱的家长。来自宁夏的诺诺（化名）妈妈便是其中之一。在诺诺两个月大时由于皮肤偏黄，妈妈以为她还在黄疸期，便抱着孩子前往当地医院检查，没想到竟被确诊为输血依赖型β-地中海贫血。地中海贫血病例在两广地区高发，在宁夏却罕见。那之后，诺诺一家便带着诺诺踏上了漫长的治疗之路。

“得知有办法能治好我孩子的病的时候，我非常激动。”诺诺妈妈称。诺诺爸爸在得知女儿有望痊愈时，更是全力支持妻子。“我们不会错过这个让她好起来的机会，”诺诺妈妈摸着女儿的头，“她还那么小，我想让她过上像其他孩子一样的生活。”

广州市第一人民医院南沙医院细胞与基因治疗中心病房内，等待入舱的诺诺和妈妈。

诺诺在今年七月中旬入院后，诺诺妈妈时常在病房外遇上其他出舱的患儿，看到他们一个个康复出院，诺诺妈妈也逐渐放下心，期待女儿康复那一天的到来。

南沙医院血液内科副主任医师黄金棋教授介绍，该项目采用创新的自体基因治疗技术，通过病毒载体将正常β珠蛋白基因导入患者造血干细胞。与传统异体移植相比，该技术避免了强烈的化疗和移植物抗宿主病风险，治疗过程更为安全温和。目前接受治疗的13例患者中，已有11例成功实现造血功能重建，其中6人血红蛋白已恢复至100g/L以上，顺利出院回归正常生活。

8月8日，广州市第一人民医院南沙医院同时有两位接受了地贫基因治疗的患儿出舱。

黄金棋特别提到，最新出舱的两例患者恢复情况良好：白细胞已达正常水平，血小板超过30×10⁹/L，血红蛋白稳定在60—70g/L，预计两周内可完全康复。更令人鼓舞的是，除了个别病例出现轻微恶心、鼻出血等反应外，所有接受治疗的患者目前都未出现严重并发症，远低于传统移植的治疗风险。

据介绍，基因治疗不仅能免除患者终身输血的痛苦，其适应证范围也更广。目前团队已突破30岁的年龄限制，未来还将尝试为合并其他并发症的患者提供治疗机会。随着技术的不断完善，治疗范围有望进一步扩大。据悉，该项目启动仅两个月就已完成13例患者治疗，另有4例患者即将入舱。

文/广州日报新花城记者：伍仞 实习生：黄懿旻 通讯员：陈俊畅

图/广州日报新花城记者：伍仞 实习生：黄懿旻

广州日报新花城编辑:魏丽娜