2025年6月18日，由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁®）在广东省人民医院等多家医院成功开出广东省首批处方。这标志着这一中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应证的创新靶向药物，正式惠及广东当地相关罕见病患者，为他们带来了治疗新选择和新希望。

组织细胞肿瘤是一种罕见的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有一般肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞起源和分化状态不同而存在一些独特特点。当前，成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于年轻高危型病例，治疗选择有限。芦沃美替尼的Ⅱ期临床试验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月，且安全性良好，能显著改善患者生存质量。

复迈宁®从获批上市不到一个月，迅速在广东开出首批处方，切实破除了罕见病“无药可医”和“有药难及”的双重困境，显著提升了广东省内罕见病患者的药物可及性，填补了省内相关治疗领域的空白，这是广东罕见病诊疗发展的重要一步。

广东省人民医院血液科主任医师

曾辉教授

广东省人民医院血液科主任医师曾辉教授表示：“芦沃美替尼片在广东的落地应用意义重大。对于成人LCH及组织细胞肿瘤患者，尤其是年轻高危的患者，此前有效的治疗选择非常有限。芦沃美替尼凭借其扎实的研究数据，为临床治疗罕见肿瘤疾病提供了强有力的新武器。”

南方医科大学皮肤病医院皮肤科主任医师林志淼教授

南方医科大学皮肤病医院皮肤科主任医师林志淼教授表示：“随着国产罕见病创新药芦沃美替尼的可及性增强，患者不仅能重获治疗希望，还能减轻经济重担，让罕见病群体不再‘孤病无援’，其疗效确切、安全性高，且能更快改善患者症状，为临床治疗罕见肿瘤疾病提供了优质的解决方案。”

除上述适应证外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。未来，复星医药也将在研发上持续投入，持续推动创新药物纳入国家医保目录，以进一步降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助家庭经济困难罕见病患儿。

文/何雪华

（资讯）