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广东首个造血干细胞移植术后随访门诊落地,专家强调慢性排异需尽早管理
2025-06-12 18:03:12
广州日报新花城

6月10日,广东省首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立,同时造血干细胞移植术后随访门诊(以下简称“随访门诊”)在南方医科大学南方医院正式落成。随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见造血干细胞移植术后并发症,针对术后随访管理困难、并发症诊治不及时等核心痛点,通过早筛、早诊、早治的策略,以及全流程的规范化管理流程,帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。

打通线上线下壁垒,为患者提供更好服务

近年来,我国异基因造血干细胞移植平均年增长率达10%,2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授表示,对于造血干细胞移植工作者而言,保障患者生存仅是首要目标,提升其长期生存的质量更为关键。因此,移植后对患者进行全程的呵护、系统化和规范化的管理至关重要。

刘启发介绍,本次示范中心和随访门诊落成后,南方医院将继续提升规范化诊疗能力,给予患者更好的医疗服务,将进行针对性的随访管理体系建设与实践,围绕全程诊疗节点进行赋能,并打通线上、线下壁垒,包括就诊前的cGVHD筛查、评估,如受累器官评估;就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗,如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等;就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教,从而给予cGVHD患者全病程规范管理,并为科研转化提供长期随访体系支撑。

早筛、早诊、早治是慢性排异管理的“黄金准则”

cGVHD俗称“慢性排异”,30%-70%异基因造血干细胞移植的患者术后会发生cGVHD,常累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官,严重影响患者生活质量,是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

刘启发强调:“cGVHD是造血干细胞移植常见的并发症之一,早筛、早诊、早治是慢性排异管理要谨记的‘黄金准则’,及早诊断、及早治疗可延缓疾病进展。然而,在临床实践中,部分患者因对疾病认识不足或重视不够,在症状初现时未能及时就诊,易错失最佳治疗时机。因此,在治疗层面,一旦发生cGVHD,需要尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,其价值在于治疗cGVHD的同时可以保留移植物抗白血病(GVL)效应,降低原发肿瘤的复发概率。同时,早期治疗中通过直接抗纤维化作用预防纤维化也是一大重点,能降低纤维化带来的后续危害。而对于已经进展到纤维化的组织和器官,我们也希望可以有效逆转纤维化。本次随访门诊的设立,旨在通过规范化、标准化的随访流程,提升患者早期识别与规范管理意识,助力患者尽早达成治疗目标。”

数据显示,当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物,其中ROCK2抑制剂具有恢复免疫平衡并预防与逆转纤维化的双向机制。随着新版医保目录的落地,此类创新疗法正惠及更多患者。

文/广州日报新花城记者:张青梅

广州日报新花城编辑:何雪华

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