近日，2024年度华夏医学科技奖颁奖大会暨2024年院士大讲堂在广州召开。中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军以骨髓移植“北京方案”在罕见病诊疗中的应用现状与展望为主题，在大会上介绍了非体外去T细胞单倍型相合（半相合）骨髓移植疗法的最新进展情况。

2024年2月，国际血液与骨髓移植研究中心向中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授颁发杰出服务奖，以表彰他创建半相合骨髓移植“北京方案”，为国际血液病学做出杰出贡献。黄晓军教授创建了被称为“北京方案”的非体外去T细胞单倍型相合（半相合）骨髓移植疗法，让全世界20余类、70余种血液病的患者拥有了重获新生的机会。

骨髓移植是白血病、淋巴癌、再生障碍性贫血等恶性血液病最好的治疗方式之一。但长期以来，骨髓移植要求供者和患者的人类白细胞抗原（HLA）百分之百相同（全相合），否则易因严重排异反应危及患者生命。但全相合在兄弟姐妹之间几率也仅约25%。对中国独生子女患者来说，找到全相合供者的机会如抽彩票中大奖一样微小。如何让每名血液病患者都能找到合适的供者，成为学术界都力求攻关的一个难题。

黄晓军表示，HLA（人类白细胞抗原）这个遗传物质，一定是一半来自父亲，一半来自母亲。兄弟姐妹之间，会有四分之一概率完全一样。半相合则只要有一半链相同就行。这就大大拓展了患者的供者来源。半相合移植技术的优势在于，不管兄弟姐妹怎么变，孩子与父母，一定有一半相同。半相合移植把供者的范围从亲生兄弟姐妹扩展到包括父母、子女在内的所有直系亲属以及堂、表兄弟姐妹。由此，对于血液病的骨髓移植，基本实现了“人人都有供者”。

2024年9月3日，北京大学人民医院黄晓军团队，在Advanced Science期刊发表了 Distinct Immune Homeostasis Remodeling Patterns after HLA-Matched and Haploidentical Transplantation 的研究论文，该项工作首次从单细胞水平揭示了allo-HSCT后重塑稳态的移植患者免疫细胞亚群分布图谱，并首次从T细胞克隆追踪的角度发现了单倍型移植与同胞全合移植具有不同的免疫稳态重塑模式。这一发现为未来在不同移植模型下实现精准调控，促进移植患者重塑稳态奠定基础。

“北京方案”的成功建立，使得HLA半相合移植（Haplo-SCT）达到了与HLA同胞全合移植（MSDT）相当的疗效，引领造血干细胞移植进入“人人都有供者”的新时代。来自国内外多个临床中心的数据表明，allo-HSCT后GVHD的发生以及患者的总体生存率不再与HLA位点不合数目相关，HLA半相合的移植患者同样能够重塑免疫稳态。

文/广州日报新花城记者：肖欢欢 实习生：熊子枫

图/广州日报新花城记者：肖欢欢 实习生：熊子枫

视频/广州日报新花城记者：肖欢欢 实习生：熊子枫

广州日报新花城编辑：蔡凌跃