由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办、施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”日前在华西乐城医院举行，这意味着华西乐城医院引进Vorasidenib并已用于服务中国患者就诊，中国患者能够全球同步受益于这一全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib。 据悉，该活动标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。同时，这也是Vorasidenib的“亚洲首用”。

据了解，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市，但未在中国批准注册上市的药品，由此为患者赢得治疗时间。

胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。Vorasidenib是IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域创新靶向药物，填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

此前，Vorasidenib已获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，然而中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍：“前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后。”

据悉，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。在乐城先行区“先行先试”政策的支持下，对Vorasidenib开展真实世界研究，可以为加速药物获批上市提供更多依据和参照。

文/广州日报新花城记者：涂端玉

图/广州日报新花城记者：李波 涂端玉

广州日报新花城编辑：李光曼