“IgA肾病在中国发病率高,有着庞大的患者人群,如果不抑制源头、对因治疗,会继续产生有损害的因子、加速疾病发展。IgA肾病的治疗要全程、尽早对因治疗。”广州医科大学附属第一医院肾内科主任肖洁教授提醒说。有关数据显示:中国目前有500万左右的IgA肾病患者,每年新增IgA肾病确诊患者超过10万人。如何延缓疾病进展、减轻患者和社会的负担,推动早诊早治,一直是临床专家们重点关注的问题。
IgA肾病发病率高、进展风险大,专家呼吁早诊早治
“IgA肾病是亚太地区常见的肾小球疾病,据统计,跟欧美国家相比,亚洲人群进展到晚期肾病的风险高了56%。”福建医科大学附属第一医院内科主任万建新教授告诉记者。
“除了发病率高之外,IgA肾病还有一个特点就是好发于中青年,随着年龄的增长疾病会进展为尿毒症,需要进行透析,所以IgA肾病早期诊断非常重要。”肖洁教授表示。近期公布的全国血液净化病例信息登记系统(CNRDS)数据显示:截至2023年12月底,中国大陆透析患者中,原发性肾小球疾病仍是导致终末期肾病(ESRD)的第一位病因,占总透析患者比例37.7%。
提及诊疗难点和痛点,广西医科大学第一附属医院肾内科主任杨桢华教授表示:“中国的诊疗水平存在差异,尤其是三甲医院和基层医院之间。因为IgA肾病首先需要做肾活检来明确诊断,如果临床上遇到一位蛋白尿患者,而基层医生没有做肾活检的意识,就有可能把这个患者漏过。”
如何做到早诊?肖洁教授建议:尿常规就可以早期筛查出这类病人,有蛋白尿、血尿的患者要考虑IgA肾病可能性,穿刺进行明确诊断后,针对IgA肾病患者就要及时对因治疗,对源头进行治疗。
传统治疗副作用大,对因治疗需全程进行
针对IgA肾病的发病机制,海南省人民医院肾内科主任魏佳莉教授表示,目前国际公认的是“四重打击”学说,黏膜免疫的异常尤其是胃肠道回盲部黏膜激活之后释放了大量有半乳糖苷酶缺陷的IgA1,IgA1超过肝脏代谢的清除能力后在体内增高,最终有半乳糖苷酶缺陷的IgA1在肾脏沉积,导致IgA肾病发生、发展。
“治疗关口越往前移,在源头上阻断异常致病因子Gd-IgA1的产生,就能越早阻断疾病的进展。”杨桢华教授强调。过去,针对IgA肾病的治疗方案主要包括肾素-血管紧张素系统(RAS) 抑制剂和SGLT-2抑制剂为主的支持性治疗以及全身激素及免疫抑制剂治疗。“激素治疗副作用比较多,很多患者不能使用或者不能坚持使用。”杨桢华教授表示,需要从疾病源头去阻断疾病进展。
延缓肾功能衰退,对因治疗进入用药新阶段
全球首个对因治疗IgA肾病的药物耐赋康®于今年5月在中国大陆开出首张处方,这意味着其正式进入临床应用阶段、开启IgA肾病对因治疗新时代。临床研究也表明,作为目前全球首个对因治疗IgA肾病的药物,耐赋康®能减少50%肾功能下降,在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%,预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
万建新教授表示:“耐赋康®是靶向释放于回肠末端黏膜的淋巴结,抑制B淋巴细胞产生致病性的IgA分子,作用于IgA肾病的致病源头,属于对因治疗。”
在魏佳莉教授看来,耐赋康®上市后对IgA肾病整体治疗的理念有非常大的革新,临床上病人使用后产生的副作用不多,药物对全身各个脏器的影响显著弱于全身口服激素。它的精准靶向肠道缓释、肠道pH值调控释放,是非常重要的技术靶点。另外,它对于减少蛋白尿、改善血尿、延缓肾功能进展、稳定肾功能都有作用。
据了解,耐赋康®专为IgA肾病患者研制,该药于2023年11月经中国国家药监局批准用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者,于今年5月开出首张处方。
文/广州日报新花城记者:涂端玉 实习生 车宇轩
广州日报新花城编辑:龙嘉丽