频繁腹泻、腹痛、脓血便、肠梗阻……炎症性肠病（IBD）的发病症状常常让病人备受煎熬：虽不致命，但因无法根治，会在漫长的岁月里反复发作，让患者饱受折磨，临床亟待起效快、疗效好、使用方便的治疗药物。

近日，好消息传来：今年1月1日起执行的2023版国家医保目录已纳入IBD治疗新药小分子口服靶向药物瑞福®（乌帕替尼缓释片），该药也是新版目录中同时覆盖溃疡性结肠炎和克罗恩病的首个口服小分子靶向药物，不仅扩大炎症性肠病患者的用药选择范围，提升创新药的可及性，也将减轻患者的经济负担。

主要“侵袭”青壮年！

炎症性肠病治疗存在痛点

“炎症性肠病是一种慢性的非特异性肠道的炎症，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，病程可以很长，可以几个月、几年甚至是几十年。” 中山大学附属第一医院（以下简称“中山一院”）消化内科学科带头人、首席专家陈旻湖教授指出，溃疡性结肠炎的发病高峰年龄是35岁左右，老年人也会发病，另一个发病高峰出现在五六十岁。克罗恩病的发病年龄更早，患者平均年龄和高峰年龄是25岁。

在20年前， IBD在公众视野中是一个非常陌生的名词，即使是在以消化内科诊疗为优势学科的中山一院，“那时一年接诊的IBD患者也只有几十人。”陈旻湖表示，如今IBD患者在门诊的“存在感”越发明显，“患者非常常见，发病率在上升，这跟我们国家经济社会的发展、生活水平的提高是有关系的。”陈旻湖说，根据目前最新研究结果，IBD在我国的发病率为万分之十左右，尽管低于欧美国家，但是预计在不远的将来，我国炎症性肠病的病人会越来越多。

作为国家级医学中心，中山一院在华南地区最早建立了集合多学科之力的炎症性肠病诊治中心，迄今随访的患者接近1万例。在长期的临床工作中，陈旻湖和同事们深谙患者的“痛点”。

由于医学界对炎症性肠病的病因和发病机制尚不清楚，目前无法根治，病情反复发作，使得大多数人需要经常到医院“报到”。无论是疾病对身体的打击，还是日常生活中一饮一啄的小心翼翼，抑或是频繁请假对工作造成的困扰，都让患者背上沉重的心理包袱，也令消化内科医生们为之痛惜。

“炎症性肠病的治疗药物较多，近年来生物制剂的运用给患者控制病情带来更多的选择，疗效也越来越好。”陈旻湖教授强调，这些药物的选择是要根据病人具体情况，由医生来进行决定，病友们最好是不要自己自作主张来选药，因为每个病人的方案、疗程、剂量都是不一样的。

他坦言，很多生物制剂需要静脉注射或者皮下注射，需要到医院来注射，患者不大方便，“我们医生一直很期望有一种口服药物，不仅疗效好、安全，而且能方便患者。”

不用住院注射

口服靶向药为治疗“减负增效”

为帮助患者解决切实的问题，陈旻湖长期参与IBD新药物的临床研究，希望为中国患者带来方便、有效的治疗方案。

其中，由陈旻湖牵头、并有中国几十家医院共同参与的全球多中心临床研究中发现，乌帕替尼针对溃疡性结肠炎和克罗恩病，能够分别在1天和3天内起效，可以快速改善腹泻、血便、腹痛等临床症状，强效持久维持临床缓解、有效促进肠道黏膜愈合，持续控制疾病进展。此外，乌帕替尼在无激素缓解方面展示了令人满意的临床数据，满足了更多IBD患者期望实现激素减停的需求。

2023年2月和6月，由艾伯维研发的瑞福®（乌帕替尼缓释片）获国家药监局批准分别用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病的治疗。作为高选择性JAK抑制剂，乌帕替尼可以部分阻断且可逆的调节位于细胞因子下游的JAK-STAT胞内信号传导通路，是炎症性肠病新的治疗思路。2023年12月，这两项适应证被纳入2023国家医保报销范畴，成为目录中IBD首个口服靶向药物。

“研究结果显示，无论是对溃疡性结肠炎、对克罗恩病都有很好的疗效。对一些传统生物制剂无效、对抗肿瘤化学因子单抗无效的病人，我们临床观察到与研究中的安慰剂相比，疗效显著优于安慰剂，目前也没有发现严重的不良反应。”作为该研究在中国的牵头人，陈旻湖希望乌帕替尼进入医保以后，能有更多患者从中受益。

创新药物获批进医保提速

为患者提供更多帮助

作为实现克罗恩病和溃疡性结肠炎“双覆盖”的小分子创新药，乌帕替尼经历了同年获批上市、同年进入医保的快速审批流程，也在我国实现了与全球同步研发、同步获批的高效率。

“我们在创新药物应用方面的进步非常大。我们不仅在上市前临床实验阶段与全球同步，在审批环节的速度也越来越快，经过医保谈判，就可以很快进入医保，病人可以使用。目前炎症性肠病的治疗药物，包括生物制剂、口服小分子药的价格在全球范围内都是非常优惠的，这也体现党和政府对我们患者的关心。”陈旻湖评价。

展望新的一年，这位投身临床三十多年的著名消化内科专家表示：

期待在炎症性肠病的诊断治疗方面进一步加强多学科合作，炎症性肠病中心的规范化建设获得长足进步，加强对疑难病例的分级诊断和管理，基础科研可以有所突破“上新”。

陈旻湖透露，2024年第一季度，我国将更新《炎症性肠病诊治指南》，包括《溃疡性结肠炎诊治指南》《克罗恩病诊治指南》，规范炎症性肠病的诊断和治疗，推动广大专科医生为患者提供更多的帮助。

文/任珊珊

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