9月13日，首届生物医药产业创新北京论坛在北京经济技术开发区落下帷幕。在最后一个模块活动——国际生物医药创新2023亚洲大会上，来自亚洲多国的医药领域嘉宾围绕监管科学和药品评审进展、亚洲地区的发展与合作等议题展开交流分享。国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏在演讲中透露，将于今年年底启动CARE计划，这是一项“以患者为中心进行罕见疾病药物研发”的试点行动，将鼓励患者全程参与药物研发各个阶段。

杨志敏介绍我国药物监管思路和创新

“以患者为中心，成为我国新药研发的核心指导思想。”在谈到我国药物研发和监管理念时，杨志敏表示，要基于患者角度开展药物开发、设计、实施和决策，高效研发更符合患者需求的有临床价值的药物。据悉，今年，《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则》《以患者为中心的临床试验获益—风险评估技术指导原则》等一系列指导原则出台。

如何将“以患者为中心”理念真正落地到药物研发活动中？杨志敏透露，我国正计划以罕见疾病为抓手，建立“以患者为中心的罕见疾病药物研发”框架。为此，我国计划在今年年底前启动名为“CARE计划”的试点行动，试点范围为针对罕见疾病的化学药品、治疗用生物制品、细胞和基因治疗，由研发单位报名参与，在药物研发的项目立项、临床试验启动、关键研究前、上市申请前、上市后研究等五个阶段各纳入1至2个品种，试点由患者参与研发过程。

“针对罕见病的试点将是我们‘以患者为中心’进行药物研发的第一步。”杨志敏表示，优先从罕见病领域入手，是考虑到其具有临床急需性、患者参与有助于了解疾病并促进研发等原因，在罕见病领域形成框架和工作方法后，患者全程参与药物研发有望向更多领域推广。

来源：北京日报客户端
广州日报·新花城编辑：苏琬茜