每年3月是“国际骨髓瘤关爱月”，许多人不知道，作为第二大常见的血液肿瘤，多发性骨髓瘤容易被误诊。广州日报全媒体记者从近日举行的“大湾同心一路髓行” 2023年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙上获悉，只有50%的骨髓瘤患者初诊就找到了血液科，而另一半患者因相应的症状往往误投骨科、肾内科、心血管内科等。

在由广东省抗癌协会、中国抗癌协会科普专业委员会联合南方医科大学南方医院和骨髓瘤之家发起的这场患教活动上，南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授，香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授等多位血液肿瘤领域知名专家，共同呼吁社会公众增加对多发性骨髓瘤的认识，关注并帮助患者“早诊早治，规范治疗”，提升治疗信心。

患肾病五年才知自己是多发性骨髓瘤

在我国，每10万人中就有约1.6万多发性骨髓瘤（MM）患者，患者发病年龄多为60岁以上。随着我国向中度老龄化社会发展，MM发病率也呈上升趋势。

“我曾遇到过一位患者，患肾功能不全五年，后来才知道自己真正的病情是多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤的特点之一是容易累及其他器官，最常见的就是肾脏。”南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授说，指出，分布在患者骨髓和淋巴结里的浆细胞（B细胞）分泌出大量的异常球蛋白，通过肾脏的循环，沉积在肾小管，造成肾功能的损害。刘启发感慨地表示，多发性骨髓瘤在临床上容易造成误诊，例如因为引发心功能不全，而被误诊为心血管疾病；因为骨受累，有可能被没有经验的医生当成骨肿瘤予以手术切除。

刘启发教授表示，骨髓瘤容易复发，以往采用的治疗手段除了传统的化疗加上激素，还有自体或异体造血干细胞移植，但效果都不理想。“但是最近十几年来，无论是在血液肿瘤，还是非血液肿瘤领域，多发性骨髓瘤的诊疗进展都是最快的。”他介绍，随着蛋白酶体抑制剂等小分子靶向药物，CD38单抗等单克隆抗体以及CAR-T疗法的出现，多发性骨髓瘤的患者有了新的治疗选择。

以CD38单抗为例，它可以与骨髓瘤细胞表面高水平表达的免疫治疗靶点CD38特异性结合。而根据分子结构的不同，不同CD38单抗也不完全一样。“但是，目前的这些治疗手段，还只是延长病人的生命，不能治愈。” 他表示，大量患者会因疾病进展而出现复发。

“和国外相比，很多患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多。近年，尽管MM创新治疗手段发展迅速，一线治疗选择增多，患者仍面临复发难题。”刘启发教授指出，随着复发，患者的缓解率将会越来越低，生存时间越来越短，因此对于复发/难治（R/R）患者来说，应该尽快选择疗效优越的药物，才能最大限度帮助延长生存。

《2022中国一线城市多发性骨髓瘤患者生存状况调研报告》（下称《报告》）显示，在接受调查的MM患者中，超30%的患者表示疾病严重影响了工作与生活，超60%患者出现心理状况不佳的情况。与此同时，广大患者的家庭也需要与患者共担风雨，约94%的患者需要家庭或护理人员照顾。“目前国际上血液肿瘤领域创新药物丰富，然而并非所有药物都在国内获批上市，患者的治疗选择依然有限，其需求仍有待被满足。” 他表示。

南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长 刘启发教授

“港澳药械通”首度引入多发性骨髓瘤新药

《报告》显示，接近50%的MM患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并期待能获得更好改善总生存期的创新治疗方案。

2023年，新型CD38单抗依托“港澳药械通”政策获批在粤港澳大湾区先行先试，成为“港澳药械通”政策首次引进的MM创新药物，也是目前该政策批准的两款用于血液肿瘤治疗创新药物之一。

“MM复发不可避免，因此为一线治疗采取更好的方案来提升患者生存质量、减少复发频次，为复发患者带来更长生存期，都是我们正在攻坚的课题。在目前MM复发治疗联合、转换与升级的策略下，新型CD38单抗的引入为更深缓解、减少耐药带来了可能。”朱知梅教授介绍，“坚持以患者为中心，提升患者对进口创新药的可及性、减少用药成本，是港大深圳医院探索‘港澳药械通’政策的目标。”

香港大学深圳医院血液内科主任 朱知梅教授 

“控制疾病进展，延长总生存期，是每一位面临 ‘复发’威胁的多发性骨髓瘤患者的急迫心愿。如今，‘港澳药械通’首度引入多发性骨髓瘤新药，对广大患者而言无疑是一个大好消息。”患者教育组织 “骨髓瘤之家”运营负责人雨泽（化名）表示，期待未来有更多创新药被纳入医保或地方惠民型商业补充医疗保险，减轻患者治疗负担。

今年2月，广东省卫生健康委员会发布《粤港澳大湾区“港澳药械通”第二批指定医疗机构名单的通知》，包括南方医科大学南方医院等14家医院成为新一批“港澳药械通”指定医疗机构，为患者采用创新药物进行治疗提供了更多选项。

“这项创新政策的推进，是粤港澳大湾区医疗融合、一体化发展的重要一环。” 刘启发教授希望未来能有更多血液肿瘤创新药更早落地大湾区，丰富患者治疗选择，让更多患者获益，助力大湾区血液肿瘤诊疗水平的整体提升。

文/广州日报·新花城记者：任珊珊

广州日报·新花城编辑：李津