肺癌名医访谈|程颖教授: 创新型临床研究模式推动少见靶点新药高效开发
语音播报

据世界卫生组织最新统计,2020年全球肺癌发病人数为220万,居恶性肿瘤的第二位,而因患肺癌的死亡人数为180万,居恶性肿瘤的第一位。

在我国,近20年来,肺癌的发病与死亡人数一直呈上升趋势。据国家癌症中心最新发布的2022年全国癌症报告显示,肺癌每年新发病人数约为82.8万,位居恶性肿瘤发病率与死亡率的首位,是威胁我国居民健康的“第一癌”。

3月的广州繁花似锦,生机勃勃,第20届中国肺癌高峰论坛(简称“肺高论坛”)在广州举行,这一中国肺癌领域顶级会议将今年主题确定为“少有可为·罕动未来”,肺癌临床、基础和检测领域专家们深入交流与探讨,达成共识,推进肺癌临床诊疗规范。

广州日报在肺高论坛期间专设“肺癌名医访谈间”,特邀多位大咖专家深入访谈,以进一步提高肺癌尤其是非小细胞肺癌少见靶点的医学知识普及,增强患者的治疗信心,树立正确的规范治疗理念。

著名肿瘤学专家程颖教授与吴一龙教授、陆舜教授共同担任本次“肺高论坛”大会主席,并主持了第一篇章“精准检测”,引导众多专家热烈讨论少见突变与泛基因组标志物的检测策略演变优化、跨癌种泛基因组标志物检测的难点与价值、临床试验实验室自建项目(LDT)的检测规范与数据共享等热点问题。在肺癌名医访谈间,程颖教授进一步就针对少见靶点的创新型临床研究模式进行分析解读。

恶性肿瘤目前已经成为严重威胁人类健康的重要疾病,随着医学和科学技术的不断进步,肿瘤发病机制逐渐明晰,越来越多的驱动基因被不断发现,推动了抗肿瘤药物的不断研发。程颖教授指出,临床试验是抗肿瘤新药从研发转向临床应用的重要环节,在高质量临床试验证据的支持下,越来越多的新药成功上市,为肿瘤患者提供了更多、更优、更有效的治疗选择,不仅改变了肿瘤的治疗格局,也改善了肿瘤患者的不良预后,实现了长期生存。

在吉林省肿瘤医院,程颖教授带领团队积累了丰富的肺癌临床研究经验,参与的国际、国内多中心药物临床试验多达621项。近年来,程颖教授带领团队作为组长单位,牵头开展了93项国际、国内多中心新药临床研究,研究成果被多项指南、共识的撰写与修订引用,并为我国医保目录遴选和创新药品谈判降价提供了重要依据。

程颖教授认为,近年来我国生物医药创新已经取得了长足进步,我国医政、药监部门出台了大量的服务及利好举措,鼓励以临床价值为导向的药物创新,推进药物研发和上市,明显提高了临床用药的可及性,在取得进步的同时仍需要清醒地认识到我国的新药研发仍存在发展短板,比如现有研发布局存在扎堆现象,且研发模式以模仿或照搬国际为主,独立自主创新的新药仍比较有限,尤其是在少见靶点新药研发上。

少见靶点突变由于发生率较低、患者相对较少,如果按照传统研发的经验,从I期临床研究做到II期研究、再做到III期研究,需要大样本人群并耗费很长的时间。近些年,多种新的临床试验设计,包括篮式和伞式试验、平台试验、自适应设计等开始取代传统临床试验,加速了药物的评估和批准。除此之外,利用模型相关方法指导创新药的研发(比如MIDD)也有助于提高新药的研发效率。所谓MIDD,就是我们常说的“模型引导的药物研发技术”, 通过采用建模与模拟技术对生理学、药理学以及疾病过程等信息进行整合和定量研究,从而指导新药研发和决策。例如,可以利用转化模型精确预测推荐临床剂量,缩小新药在I期临床研究阶段给药剂量的探索范围,一方面有助于减少患者暴露在过低或者过高剂量下,另一方面用更少的队列找到新药在人体的最佳给药剂量,来加速新药研发进程。

目前,MIDD在一些国家已有比较成熟的应用,比如从美国食品药品监督管理局公开的创新药审评报告看,2019年以来,提交新药注册申请的品种几乎全部包含MIDD的研究内容。近年来,我们国家药品监督管理局药品审评中心也积极推荐药企在新药研发阶段利用MIDD技术平台,并颁布了《模型引导的药物研发技术指导原则》《创新药临床药理学研究技术指导原则》等多个指导原则。国家药品监督管理局批准的1类创新药,25%在申报时已包含MIDD相关研究,上市后要求MIDD相关分析占33%。

程颖教授表示,近几年,针对少见靶点的新药研发进展颇丰,我国自主研发的新药也越来越多,给患者带来了更多治疗机会,希望今后在世界医药创新舞台上见到更多我国原创药物的身影。

程颖 教授

一级教授,国家临床重点专科学科带头人

博士研究生导师,博士后工作站导师

享受国务院特殊津贴,卫生部突出贡献中青年专家

吉林省癌症中心主任

吉林省肿瘤医院恶性肿瘤临床研究一体化诊疗中心主任

吉林省肺癌诊疗中心主任

中国临床肿瘤学会(CSCO) 副理事长

CSCO小细胞肺癌专业委员会主任委员

CSCO临床研究专家委员会候任主任委员

中国抗癌协会肺癌专业委员会候任主任委员

CSCO非小细胞肺癌专业委员会副主任委员

CSCO肿瘤大数据专家委员会副主任委员

中华医学会肿瘤学分会肺癌专委会副主任委员

中国医师协会肿瘤多学科诊疗专委会副主任委员

中国医师协会肺癌培训专业委员会副主任委员

国家卫生计生委常见肿瘤规范化诊疗专家组成员

吉林省医师协会肿瘤医师分会主任委员

吉林省医学会肿瘤专业委员会主任委员

文/广州日报·新花城记者:何雪华 见习记者:徐依励 实习生:邓心怡

广州日报·新花城编辑:伍仞