遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见遗传病，75%的患者在10-30岁期间首次发作。由于身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响了患者的日常工作、学习、生活和情绪健康。记者获悉，1月18日，用于HAE治疗的创新药物已通过国家医保谈判，首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，将使更多患者从规范化治疗中获益。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授介绍，遗传性血管性水肿（HAE）患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致HAE患者无法正常工作和学习，尤其是对喉头水肿发作的担忧，令他们生活在焦虑和恐惧中。记者了解到，一直以来针对HAE都没有好的治疗方法。2021年，作为全球首个针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物，拉那利尤单抗注射液正式进入中国，填补了HAE长期无针对性治疗的空白。

“该药被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”支玉香教授说。

文/广州日报·新花城记者：张青梅