近日，第四届罕见病合作交流会在线上举行，该交流会由北京病痛挑战公益基金会发起，中国罕见病联盟任指导单位，来自卫健委、医学界、药品研发、罕见病组织等机构等各方成员，聚焦“多元共建 重塑罕见”的主题，交流各自对罕见病各领域的观点。

交流会上，国家药监局药品审评中心生物制品临床部副部长鲁爽介绍， 11月25日，国家药监局药审中心网站发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》。鲁爽对此进行详细解读，她表示：“在以临床价值为导向的药物研发中，应该重视患者的角色，让患者参与到药物研发的全生命周期。”

鲁爽表示：“指导原则中所指的患者，不仅是患者个人，还包括患者家属、监护人、看护人以及患者组织等，患者个体也不能与临床实验中的受试者相混淆，在不参加临床实验时，患者仅仅是个体本身，且这个指导原则只适用于以注册为目的的药物研发。”

鲁爽表示：“药物研发一定要尊重患者的意愿，患者本着自愿原则参加这项工作，本着患者之间、患者和申请人之间平等的原则，申请人要客观地记录患者的反馈，同时要保持对非专业患者的理解和尊重。药物研发也一定要获得患者知情同意，在实验前，必须给患者充分的时间，给患者详细地说明，让患者了解这项工作的具体情况，必须签署知情同意书之后，才可以阻止患者开展药物临床试验。我们建议，知情同意书前面要增加一部分内容，组织患者进行某个药物研发的知情同意书，而非参加临床实验的知情同意书。”

文/广州日报·新花城记者：武威

图/广州日报·新花城记者：武威

视频/广州日报·新花城记者：武威

广州日报·新花城编辑：程依伦