金斯瑞生物科技3月1日早间在港交所公告，公司非全资附属公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其首个产品CARVYKTITM（西达基奥仑赛）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往接受过至少四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗。CARVYKTITM是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，含有两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体。

同样就在3月1日，诺诚健华股价持续拉升，报收13.180港元，上涨6.63%，成交5031万港元。在业界观点看来，国产细胞治疗产品首次“出海”、诺诚健华宣布最新临床研究情况等再给创新药概念注入了一剂强心针，投资者对该概念板块的热情或再被点燃。

金斯瑞旗下传奇生物CAR-T产品获FDA批准

据悉，对于传奇生物母公司金斯瑞而言，此次传奇生物的西达基奥仑赛在FDA获批是一则利好消息，金斯瑞孵化这家企业多年，眼见其I类新药逐渐获批。

而作为一种个性化疗法，西达基奥仑赛的使用需要通过广泛的培训、准备和认证。据了解，西达基奥仑赛是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重0.5~1.0×106个CAR-T细胞。此次获批是主要基于关键性临床1b/2期 CARTITUDE-1研究结果。最新数据显示，西达基奥仑赛在既往接受过四种或者以上治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

多发性骨髓瘤是骨髓中的浆细胞恶性增殖引起的一种恶性肿瘤，大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。

 

（传奇生物母公司金斯瑞研发人员忙碌工作）

诺诚健华宣布研究情况后股票大涨

诺诚健华近日公布，布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症II期临床研究在中国完成首例患者给药。诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士表示，奥布替尼的靶点选择性高，毒副作用小，有望给ITP患者带来新颖的治疗选择。3月1日当天，诺诚健华股价大涨。

据了解，奥布替尼于2020年12月25日在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤两项适应征。除此之外，奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤、中枢神经系统淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症及弥漫大B细胞淋巴瘤在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。奥布替尼在美国获得食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。

基于优异的靶点选择及临床安全性，奥布替尼在自身免疫性疾病领域正在开展治疗多发性硬化的全球II期临床研究，以及治疗系统性红斑狼疮=、原发免疫性血小板减少症的中国临床II期试验。

在业界观点看来，奥布替尼安全性优势明显，未来患者或会换药意愿较高，药物未来有望获得持续放量；此外，诺诚健华的管线布局对攻克B细胞淋巴瘤中最大的适应征也有着较为明显的优势。

今年我国创新药赛道依然值得期待

对此，东吴医药朱国广团队重申创新药行业观点称：“基因组学，GWAS等生物基础知识和研究手段的成熟、CXO（医药研发及生产外包服务）的发展、企业管理经验及政府审批政策的成熟，使得我国创新药研发早已不再是完全摸着石头过河。医生患者的认知水平，患者支付能力等现实情况决定了在我国推广创新药无法一蹴而就，PD—1药物的降价是创新药渗透的催化剂，将是其他国产创新药放量的催化剂。FDA并非对国产创新药关上了上市的大门，而希望将‘政策灵活性’赋予缺医少药的疾病领域。FDA没有必要冒任何潜在的可能的风险，将会用最高标准要求临床质量。尽管肿瘤领域产品竞争激烈，但依然值得关注，辅助及新辅助治疗是比慢性疾病更具商业化价值的领域，由于其临床试验时间长，早布局的企业更具潜力。”

其认为，创新药赛道依然值得期待，投资者可重点关注科济药业、荣昌生物、诺诚健华等个股，其中不少今年都将有新的动作待披露。

文/广州日报·新花城记者 涂端玉
图/广州日报·新花城记者 李波 通讯员 白璐
视频/广州日报·新花城记者 涂端玉 李波
广州日报·新花城编辑 钱佳芸