作者 | 南风窗记者 施晶晶

过去5年，在深圳务工的货车司机钱冰桥一直把患有罕见病的儿子带在车上，一边工作一边照顾。孩子6岁了，但他肌肉无力，腰椎侧弯，不能像同龄的普通孩子一样奔跑跳跃、上幼儿园。

钱冰桥一度以为，无药可医、终于盼来了药却用不起的状态，将伴随孩子一生，但1月1日，国家新版医保药品目录正式实施，用来治疗儿子的特效药“诺西那生纳”名列其中，开始以医保价格惠及SMA（脊髓性肌萎症）患者群体。

为他和孩子打通最后一公里的助攻手，是国家医保局的谈判代表，尤其是福建医保局的张劲妮。

“我们希望企业在第一轮报价就要拿出最大的诚意。”

“每一个小群体都不应该被放弃”“我们希望企业再努努力。”

“我们谈判组对底价的可以调整的空间是0。”

“你们再商量一下，好吗？。”

谈判桌上，张劲妮刚柔并济，最终引导企业以3.3万元一针的价格，确认进入2021年医保药品目录——而它上市时的标价近70万元。

1月1日当天，全国11省市近20名患者注射了“诺西那生纳”，而纳入医保报销范围，患者单针自费金额也将低于3.3万元。药企渤健生物在公告中预计：在本月底，诺西那生钠注射液将实现医保报销落地，将大大改善SMA患者群体治疗与支付现状。

用得上药，对钱冰桥意味着，孩子离康复近了一大步，“现在一切的辛酸值了。“他计划着下一步就带孩子去打针治疗，“必须打！”

如今新政落地，距离那场被称为“灵魂砍价”的医保谈判，只过去了1个多月时间；“诺西那生纳”作为创新药在国内的审批周期不到半年，从它在中国获批到入保用了34个月，已是近年来药品审批、入保速度加快的一个实例。

SMA关爱中心执行主任、有17年患者服务经验的邢焕萍告诉南风窗：“真的是比较快的，这么贵的一个药在中国上市只有两年（多）的时间就进了国家医保了，这是一个让很多孩子的一生发生质的改变的里程碑事件。”

有药可用、加速应用、价格可负担，体现着“每一个小群体都不应该被放弃”这一医保谈判金句的具体含义，考验的是全社会的支持能力和决心。、

2017年，钱冰桥发现，2岁的孩子突然不能像同龄孩子一样正常行走，去了医院被确诊2型SMA——脊髓性肌萎症。

这是一种罕见的遗传性神经肌肉病，据国际肌肉萎缩症协会（MDA）介绍，它由染色体基因的遗传缺陷（突变）引起，患者发病年龄、症状和进展速度差异很大，分为 1 至 4 型，发病年龄越早，对运动功能的影响越大，在出生时或婴儿期表现出症状的儿童通常具有最低的功能水平（1 型），是导致婴儿死亡最常见的遗传原因。

SMA主要症状是骨骼肌无力，如果用于呼吸和吞咽的肌肉受到影响，则会出现特殊并发症，如果背部肌肉变弱，就会出现脊柱弯曲。据解放军总医院神经内科医学部主任医师吴士文教授介绍，成人患者会出现无法移动物体、起床或爬楼梯存在困难、关节挛缩、脊柱侧凸、髋关节脱位、疲劳等。

2021年全国神经病学学术会议上披露的数据，目前，中国每年新发患者数为850人，总患者人数约为25000人。

钱冰桥记得，当初医生告诉他，暂时没有特效药可以治疗，只能在家里让孩子做些简单的康复运动，锻炼肌肉力量。之后，他加入了医院SMA医患交流群，现在群里有了161位成员，罕见病以极高的密度集中到了群里。

但当时的钱冰桥不知道的是，在大洋对岸，特效药刚刚问世。2016年12月，“诺西那生纳”注射液通过了美国食药监局审批。SMA虽一度是绝症，但它的致病基因明确，早年间就被美国国立卫生院 (NIH) 预测为最有希望突破的神经肌肉类疾病。

但对中国患者和家属，“有药了”的转机，出现在2019年2月26日，这一天，“诺西那生纳”注射液通过国家药监局审批，成为国内第一款获批的SMA特效药。

SMA关爱中心创始人、1993年确诊SMA的马斌回忆了那一天：当“诺西那生钠”注射液在国内获批的消息出现在患者交流群里，欢呼庆祝的表情包在群里滚动刷屏，“大家等这一天已经太久太久了”。

2019年10月，救命药“诺西那生纳”官宣上市，但70万元一针的高昂标价让“有药可医”变得不真切。

事实上，不只是中国，英国在2018年也嫌贵。“即使有提议的保密折扣，诺西那生纳的成本也太高，对 NHS（英格兰的公费医保系统） 资源的使用效益太低。”英国国家健康与护理卓越研究所表态。

尽管制药业认为，高价标签对于抵消研发成本是必要的，但批评者质疑是否还有其他力量在起作用、定价是否合理。

2020年，广东河源一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局申请公开国内“诺西那生纳”的定价依据。2021年2月，有病患家属向深圳医保局发去群体求助书，请求破解罕见病患者治疗和用药困局。

围绕“诺西那生纳价格可负担”的群体呼吁，声量逐渐增大。

2021年11月那场医保谈判，“诺西那生纳”从近70万元一针降至3.3万元，绝对数字上看，95%的降价比例不可思议，但美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍告诉南风窗，这并不是“诺西那生纳”价格的全部真实情况，实际降价幅度并没有那么大。

“药品在中国上市的同时就启动了慈善赠药的项目，在慈善赠药的帮助下患者实际的支出是大大降低。近年来高值药品上市都伴有慈善赠药项目，肿瘤、血液病、罕见病等领域都会有类似项目。”邢焕萍告诉南风窗。

根据当年的项目公告：负荷剂量治疗阶段（注：4针）的患者，最多可为其援助3瓶注射液。后续维持剂量治疗阶段，可为其援助1瓶诺西那生钠注射液，并可循环申请。

“药品上市的第一年在慈善赠药的帮助下，患者实际需要自费140万。2021年1月1日开始，药品降为55万一年。也就是55万元买6针，平均下来其实一针不到10万块钱。”邢焕萍告诉南风窗，“在这样的情况下，参与医保谈判，其实是从一针不到10万降到3万，降幅合情合理。”

结合医保政策大背景和谈判趋势，更能理解针对“诺西那生纳”的降价逻辑。

2019年的医保谈判中，有助于改变国内丙肝治疗无药可用、用不起药困境的3种丙肝新药，价格降幅平均在85％以上。据国家医保局，2021年通过谈判首进医保药品平均降价61.71%，降幅创历史新高。

结合“诺西那生纳”的医保谈判，在张劲妮“希望企业在第一轮报价就要拿出最大的诚意”“我们谈判组对底价的可以调整的空间是0，按照这个底价你们踩进来，我们相遇，踩不进来我们就是平行线”的提醒下，当时药企给的系列报价是：5.368万、4.8万、4.58万、4.28万、3.78万、3.402万，最终以3.3万价格确认成交，协议有效期2年。

医保谈判之所以能实现如此巨大的折扣，至少有两方面原因：一是药企有动力以降低利润率换取销量猛增，抢市场；二是国家医保局对底价的评审、测算和鼓励竞争性谈判。

对第一点，除了中国患者基数的市场诱惑力外，“诺西那生纳”并非不可替代。钱冰桥告诉南风窗，还有一款口服药和一款基因治疗用药物可作为替代品。

其中， “口服利司朴兰”（ Evrysdi）尤其对“诺西那生纳”构成挑战，且已于2021年6月16日在中国获批，但“利司朴兰”最终没有进入中国2021年的医保药品目录。不过邢焕萍告诉南风窗，在医保谈判结果公布之前，两款药的价格、使用便捷性上并不存在明显差异，只是家长们根据自己情况选择的问题。

针对第二点，复旦大学公共卫生学院教授胡善联撰文指出：新药国际参考价格（IRP）是国内医保目录药品价格谈判的重要参考指标，由于我国人口众多、药品市场规模巨大，因此希望选择不同参考国家中的最低价。这被认为与谈判底价有关。尤其要看发布的价格是真实价格、谈判价格还是隐性价格，选择真正可比的产品。

医药领域顶尖国际律师事务所Greenberg Traurig指出，最终只有报价在医保局底价 15% 以内的药企有机会谈判最终价格，这也促成了药企压低价格。此外，加快新药审批、制药公司可以自行申请参与谈判（2020年之前由专家组确定谈判名单）等也在促成竞争性谈判，国家医保局由此获得了更强的议价能力。

灵魂砍价的意义，在2019年一份《药价生死战》的权威咨询报告中就有揭示：仅仅因为疾病罕见或复杂而要求支付高昂的创新费用的日子已成为了过去时，药物定价开始受到支付方的严格审查，支付方能够对药品施加降价压力。

谈及舆论关注的“诺西那生纳70万一针、终身用药”的细节时，有多年健康领域社工经验的邢焕萍不这么考虑，认为这类片面表述忽略了药学发展、更好的药已经在来的路上，也忽视了存在于现实当中、解决问题的实际能力。

“目前全球在研的SMA药品有30多种，进入临床实验的也已经有十几种了，其实落地很快，包括国产的药品也很快就上来了，不会是一个药吃一辈子，它会迭代、仿制药也会跟上来。”邢焕萍说。

眼下，病友家庭最关心的话题更实际：地方政策怎么落地执行？自家孩子什么时候能用上药？报销和自付比例是多少？

钱冰桥家的情况复杂些，他在深圳务工多年，但孩子的医保买在了湖南，他想知道自己异地就医如何备案、异地医保报销比例是多少、城乡比例有无不同？

之前钱冰桥和很多病友家长投保了政府推荐的重疾险，但群里有家长反映，有工作人员打来电话说因为药纳入了医保，重疾险现在能不能报销还在等待期，“如果还在合同期内不给我们报，是不是欺骗了我们？”钱冰桥心有疑惑。

打通政策落地的最后一公里，有待进一步信息公开和咨询。8日，钱冰桥给南风窗发来消息：医院很给力，搭建了新的用药群，医患绿色通道已开通。

用药之余，SMA患者对康复的需求更加迫切。

邢焕萍告诉南风窗，运动康复和药物治疗是同步的，早年间，由于没有没有治疗方法，临床上对这个疾病的关注度很低，患者和家长也觉得既然没有希望，就处于无治疗状态，确诊以后就回家耗着了。现在药有了，更要结合康复和居家管理，对SMA的治疗进一步规范。

美儿SMA关爱中心2016年成立后，就想帮助患者解决康复和居家管理中的问题，比如呼吸、营养、骨骼的管理等等，推广了相应的辅具。“借着药品（纳入医保）的快速落地，全方位的诊疗也会普及得更快。”邢焕萍认为。

此外，社会融入，则是伴随SMA患者和其他罕见病群体的现实困境。

对成人患者来说，是就业、社交、情感婚育，对钱冰桥来说，严峻的是孩子的上学问题。

尽管政策规定，义务教育阶段学校不可以拒收智力正常的学龄儿童，但钱冰桥的孩子在异地就读仍有麻烦，除错过了22年入学的申请期外，23年入学又已经超龄，在深圳入公办校比较麻烦。

另一大障碍在于：孩子需要大人陪读，帮助翻书、如厕、上下楼，这些细节，眼下只能由个体家庭独自克服。

这么些年，钱冰桥夫妇在深圳一边务工一边带孩子，还没办法为孩子放弃工作，那意味着失去一部分经济来源。他还在心里预备了一笔支出，因为SMA患儿年岁渐长，会出现脊椎侧弯，内脏器官会受到挤压，未来需要做大型脊椎融合手术，这也是一笔很高的费用。

药，只是支撑罕见病患者的一环，更多问题需要同步、逐步解决，没有一蹴而就。

多年的患者服务工作经验中，邢焕萍发现，病患家庭真正面临的问题是：当这样一个事情落在身上，他是无助、恐慌的，他不知道下一步应该怎么办。志愿者能做的也就是关注和陪伴，告诉他在当下可预知的未来状态是什么样的，做哪些事可以让更坏的结果来得慢一些、少一些。

“在每一个时间段，他都有看得见的目标，他也努力去做，日子才不会那么难。”邢焕萍说，“总是有人在做，患者在做、我们也在做，医生、药厂、研究者也在做，就会在一个时机形成特别大的力量。”

钱冰桥现在还是把孩子带在身边，自己在家教他认字、讲故事，但他说：“过完年我们还是要想想办法，必须搞个家长陪护，要让小孩去读书。”